Человек модифицированный: чего ждать от технологий редактирования генома

Сейчас в области редактирования генома происходят настоящие соревнования, которые напоминают происходившую в 50–70-х годах прошлого века космическую гонку между СССР и США. Только на смену первому полету в космос и запускам спутников пришли генетические эксперименты, а место Советского Союза занял Китай. На днях китайцы впервые осуществили редактирование генома человека с помощью нашумевшей технологии CRISPR/Cas9.

Технология

Ученые из госпиталя университета провинции Сычуань провели экспериментальное лечение больного с онкологическим заболеванием в последней стадии — метастазировавшим раком легких. У пациентов с таким диагнозом обычно крайне плохой прогноз, поскольку привычные методы лечения для них малоэффективны. Поэтому именно им в первую очередь и предлагают еще не проверенные способы.

Подход, который использовали китайцы, на самом деле известен давно. Он заключается в отключении белка PD1, который подавляет иммунитет клеток и ускоряет рост опухоли. В случае его успешной инактивации клетки начинают вести себя крайне агрессивно и нападать на новообразования.

Повысить эффективность этой методики удалось как раз за счет технологии CRISPR/Cas9. Она позволяет направленно редактировать ДНК организма, не затрагивая остальных участков генома. Китайцы вынули клетки, которые содержат PD1-белок, и «десантировали» в них систему CRISPR/Cas9. Она быстро расправилась с PD1-рецептором, и затем эти же клетки были инъецированы обратно пациенту.

Точные результаты станут известны через полгода, но, скорее всего, все получится. Конечно, стопроцентного излечения не будет, но в таких тяжелых случаях продление жизни даже на несколько месяцев уже большое достижение. Технология еще сырая, и ее надо дорабатывать, чтобы сделать максимально безопасной, но в любом случае это уже медицинский инструмент настоящего, а не будущего.

Осмысленные инвестиции

Мир начинает осознавать, что редактирование генома становится по-настоящему важным делом. Сейчас спрос на эти технологии быстро растет, поэтому и первоначальные ожидания инвесторов очень высокие. Безусловно, они завышены и, скорее всего, не оправдаются полностью: в «науках о жизни» ничего не происходит мгновенно.

Исключение можно сделать лишь для тех, кто в этот бизнес попадает первым. Как, например, венчурный фонд Third Rock Venture, который вложил в исследовательскую компанию Editas Medicine $50 млн, когда у той еще ничего не было создано. Однако в EM стали поступать средства и из других венчурных фондов, и не только венчурных. Проект вобрал в себя намного больше, чем действительно нужно для развития, — в десять, а то и в сто раз. Эти вложения, скорее всего, не будут пропорциональны прибыли, и какая-то часть денег будет потеряна.

Необходимое для создания технологии время является фактором «схлопывания» и ведет к крушению первичных ожиданий. Как бы мы ни хотели рассчитывать и планировать, с любыми разработками на деле выходит иначе. В своих инвестициях люди руководствуются консервативным опытом, строят расчеты на завтрашний день на основе происходящего сегодня. А те, кто реально работает с технологией, слишком далеки от финансовых дел и не могут вовремя внести коррективы. Именно поэтому надо уметь совмещать бизнес-аналитику с научной.

Мировые лидеры

Китайцев не особо заботит то обстоятельство, что у них мало патентов и они уступают в этой области другим «игрокам»: на данном этапе они не ориентированы на продажи. Для них принципиально важно первыми встроить CRISPR-технологию в терапевтические платформы. С населением 1,5 млрд человек несложно представить, какое широкое медицинское применение может получить эта технология. В первые 20–30 лет они могут ориентироваться только на свой, вполне самодостаточный рынок и развиваться внутри страны без особых проблем.

Подобная ситуация складывается и в Америке с поправкой на другие рыночные условия и правила игры в сфере интеллектуальной собственности. Именно американцы за счет более взвешенного и проработанного технологического подхода являются на сегодняшний день настоящими лидерами в области редактирования генома. Уже сейчас они готовятся к эксперименту, который будет аналогичен китайскому. Эксперимент уже зарегистрирован, и на него выделено как минимум $250 млн.

CRISPR-терапия развивается и в Европе. Так, например, компания CRISPR therapeutics получила серьезную поддержку от так называемой Big Pharma, группы крупнейших фармацевтических компаний мира. Но в странах Евросоюза крайне консервативное законодательство, поэтому в сложных технологических вопросах сделать что-либо быстро невозможно. Даже первый европейский генно-терапевтический препарат GLYBERA Европейское агентство лекарственных средств одобрило только спустя три года после подачи первой заявки. С другой стороны, европейцы, которые работают в таких областях исследований, — настоящие пионеры. Они тащат за собой всю организацию процесса и сразу определяют, как это должно регулироваться и регламентироваться. Поскольку это первые кейсы, то вместе с ними создается и законодательная база.

Клеточные технологии в России

У нас всего несколько месяцев назад был принят федеральный закон «О биомедицинских клеточных продуктах». Полноценно работать он начнет лишь в 2018 году, если получится принять все необходимые подзаконные акты. Причем регулировать он будет именно основы работы с клетками. Для России такой закон — это уже «педаль газа». Его, конечно, будут дорабатывать, и главное, чтобы этот процесс продолжался и набирал обороты.

Наш тормоз не в законах. Двигатель инноваций — это всегда деньги, в данном случае те компании, которые вкладываются в генную инженерию. В Америке эта ветвь технологий уже стала бизнесом, в Китае — бизнесом с государственной поддержкой и огромными инвестициями. В России же на данный момент нет ни таких денег, ни таких компаний. Однако события, происходящие в Китае и Америке, заставляют шевелиться и нас.

Понятно, что мы уже сильно опаздываем. Проблема в том, что наши государство и предприниматели не начнут финансировать то, что еще не засветилось на Западе. Процесс запустится лишь тогда, когда в той же Америке о новой технологии будет знать чуть ли не каждый второй прохожий. При этом у них шумиха начнет уже стихать, а мы только приступим к финансированию.

Как бы мы этого ни хотели, в России пока не сформировался рынок в сфере геномного редактирования. Это продиктовано историей нашего бизнеса — отсутствием прозрачности и понятных правил инвестирования. Вкладывать во все и всегда приходится крайне аккуратно. Этот консерватизм при крайне малых по сравнению с США и Китаем инвестициях для нас не так уж и плох. Но одновременно он не позволяет венчурным фондам развиваться.

Перспективы

Редактирование генома с помощью технологии CRISPR/Cas9 помимо онкологии, скорее всего, можно будет использовать в лечении аутоиммунных, а также хронических инфекционных заболеваний, а в более отдаленном будущем и при трансплантации органов. Реальные границы применимости еще до конца не изучены, и значит, есть время проанализировать, куда же движется технологический поезд.