Общество⁠, 04 авг 2021, 21:04

В Россию доставят лекарства для детей с орфанными заболеваниями

Фото: pixabay.com

Фонд «Круг добра» договорился о поставке в Россию не зарегистрированного на территории страны дорогостоящего лекарственного препарата «Золгенсма», необходимого для детей с орфанными заболеваниями, в том числе со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщила пресс-служба фонда.

В фонде уточнили, что будут куплены лекарства для четырех детей с СМА первого типа. «Критическим фактором для ранее принятого отрицательного решения стала неопределенность с датой начала поставок препарата», — сказали в пресс-службе.

В организации также добавили, что со следующего года планируют закупать десятки доз «Золгенсмы» в год.

rbc.group

Мишустин внес препарат «Спинраза» в перечень жизненно важных лекарств

Общество

rbc.group

Для лечения СМА в мире есть несколько лекарственных препаратов, среди них «Золгенсма», а также «Рисдиплам» и «Спинраза». Препарат «Золгенсма» был одобрен в США в мае 2019 года, однако в России его до сих пор не зарегистрировали. Лекарство стоит больше $2 млн. Использовать препарат нужно всего один раз, но до того, как пациенту исполнится два года.

В России есть два препарата, которые назначают детям с СМА, — «Спинраза» и препарат от компании Roche. «Спинраза» был зарегистрирован в России в августе 2019 года. В ноябре 2020 года премьер-министр Михаил Мишустин распорядился включить его в перечень жизненно важных лекарств. Стоимость одной инъекции «Спинразы» составляет почти 7,9 млн руб., в год пациенту нужно сделать шесть инъекций (около 48 млн руб. на пациента). Позднее Минздрав зарегистрировал еще один препарат с непатентованным наименованием рисдиплам от фармкомпании Roche.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое прогрессирующее заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии мышц.